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Boletín Oficial Nº 34.415 - Primera Sección
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Lunes 29 de junio de 2020

del medicamento nombre comercial SPINRAZA, principio activo NUSINERSEN, para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal AME, tipo I, II y IIIA.
Que la Atrofia Muscular Espinal AME, es una enfermedad neuromuscular hereditaria caracterizada por la afectación de las células del asta anterior de la médula espinal neuronas motoras, que cursa con debilidad proximal simétrica y atrofia progresiva de los grupos musculares, constituyendo una patología altamente discapacitante y con elevada mortalidad en sus formas más graves.
Que dada la prevalencia de la Atrofia Muscular Espinal AME, puede ser catalogada dentro de las Enfermedades Poco Frecuentes EPoF y clasificada en cuatro grupos sobre la base de la gravedad de los síntomas, la edad de aparición y la evolución: AME I; AME II; AME III A-B y AME IV.
Que la citada subsecretaría informa que hasta la actualidad no existe un tratamiento curativo para la mencionada enfermedad y solo se dispone de tratamiento sintomático para retrasar su progresión y sus efectos discapacitantes, así como también dirigido al sostén nutricional, ventilatorio y neuromuscular del paciente, a fin de mitigar sus complicaciones.
Que asimismo, a la fecha, en la Argentina, el único producto aprobado para ser utilizado en pacientes con Atrofia Muscular Espinal AME es el SPINRAZA/NUSINERSEN, aunque debe señalarse que existen alternativas aprobadas en otros países.
Que la evaluación de las diferentes tecnologías, en el marco del sistema sanitario, debe hacerse de manera completa, lo que implica técnicamente que la evaluación tiene sentido en cuanto compara los usos alternativos que se le puede dar a los recursos finitos, de modo de que puedan ser asignados a los proyectos, programas o intervenciones que reporten el mejor balance de costos y beneficios sobre la salud pública.
Que en este marco, en un escenario dinámico, de recursos escasos y necesidades ilimitadas, hablar de derechos como inversiones públicas plantea cuestiones de transparencia y responsabilidad democrática en el proceso de decisión y de asignación, toda vez que estamos en el terreno de la ética y la justicia distributiva.
Que dentro de estas directrices y con este objetivo se dictó la Resolución Nº 623/18 mediante la cual se creó la Comisión Nacional de Evaluación de Tecnologías Sanitarias CONETEC y se estableció en su artículo 6º que Serán competencias de la comisión la realización de estudios y evaluaciones de medicamentos, productos médicos e instrumentos, técnicas y procedimientos clínicos, quirúrgicos y de cualquier otra naturaleza destinados a la prevención, diagnóstico y tratamiento de enfermedades y/o rehabilitación de la salud, a fin de determinar su uso apropiado, oportunidad y modo de incorporación para su financiamiento y/o cobertura. Dichas evaluaciones podrán tener en cuenta, según el caso, criterios de calidad, seguridad, efectividad, eficiencia, equidad, bajo dimensiones éticas, médicas, económicas y sociales. Asimismo, podrá intervenir como órgano consultor en cualquier instancia donde se debatan cuestiones vinculadas al área de competencia de esta COMISIÓN, incluidos los procesos judiciales.
Que la Comisión Nacional de Evaluación de Tecnologías Sanitarias CONETEC de este MINISTERIO DE SALUD
fue integrada por diversos profesionales con el objeto de garantizar un espacio de pluralidad y diversidad y, en dicho marco, se elaboró un dictamen sobre la droga NUSINERSEN y su utilización para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal AME, en el que se concluyó: si bien su beneficio clínico sobre los pacientes AME tipo I y II sería mayor y eso está respaldado por evidencia científica de buena calidad; la incorporación de la tecnología tendría impacto negativo sobre la salud pública, la equidad y en el aspecto económico. Teniendo en cuenta el informe técnico, la información disponible hasta el momento y el contexto actual la mesa técnica NO recomienda la incorporación de esta tecnología a la cobertura obligatoria del país. Solo en caso de reducción considerablemente significativa en el precio de la tecnología que permita garantizar la sustentabilidad del resto de las prestaciones esenciales como promoción de salud, prevención, tratamiento y rehabilitación para todos los beneficiarios del sistema de salud argentino, podría considerarse la cobertura para pacientes con AME tipo I y II que presente características similares a los pacientes incluidos en los ensayos clínicos. Dado que no existe evidencia sobre los efectos a largo plazo, se deberá incluir esta tecnología dentro del Sistema de Tutelaje de Tecnologías Sanitarias Emergentes de la Superintendencia de Servicios de Salud con el objetivo de poder realizar un seguimiento y análisis de su eficacia y seguridad.
Que, en consecuencia, la Comisión Nacional de Evaluación de Tecnologías Sanitarias CONETEC ha procedido a evaluar la droga NUSINERSEN, concluyendo que posee beneficio clínico para los pacientes con Atrofia Muscular Espinal AME tipos I y II.
Que en lo que refiere al registro del medicamento, primeramente, mediante Disposición ANMAT Nº2062/19 se autorizó por el plazo de un año BAJO CONDICIONES ESPECIALES, en los términos de la Disposición ANMAT
Nº 4622/12, su inscripción en el Registro de Especialidades Medicinales REM bajo el nombre comercial SPINRAZA, con indicación para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal AME asociada con el gen SMN1